科学家们现在能够以各种方式精确编辑基因组，这项主要编辑技术有朝一日可能用于治疗遗传疾病。麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的研究人员已经使用尖端的持续实验室进化和工程方法来改进基因编辑工具。
他们的新编辑器比以前更高效、更专业，能够修改培养细胞和动物体内难以编辑的DNA，包括免疫系统细胞和大脑内部的DNA。编辑分子也更小，可能更容易将它们作为新的疾病治疗方法输送到身体关键部位的细胞中。
启动编辑可以对DNA进行有针对性的插入、删除和其他改变，并于2019年由核心研究所成员、理查德·默金教授、博德研究所默金医疗保健变革技术研究所所长大卫·刘的实验室首次描述。
这项技术结合了多种分子机器:一种可以破坏DNA的失能Cas9蛋白;一种工程化的起始编辑指导RNA (pegRNA)，它既指定了编辑的位置，也包含了在该位置安装的新遗传指令;以及一种被称为逆转录酶的酶的工程版本，它使用RNA作为模板对DNA进行特定的改变。
在过去，Broad的研究人员已经优化了pegRNA和细胞对初始编辑的反应方式，以提高编辑效率。在这项新工作中，他们专注于改进主要编辑系统的核心——逆转录酶。他们的努力产生了一套新的主要编辑器，每一个都在实验室中进化，专门从事不同的编辑任务。在8月31日发表在《细胞》杂志上的一篇论文中，该团队揭示了主要的编辑系统，称为PE6a到PE6g，每个系统都包含一个新的逆转录酶或Cas9变体。
新的主要编辑器的效率是以前的2到20倍，这使得它们在治疗方面可能更有用。研究人员已经在几乎所有的主要编辑项目中使用PE6编辑器来编辑广泛的细胞类型，包括动物和与治疗相关的培养细胞。
“我们真的很高兴与社区分享这些最先进的主要编辑工具，”刘说，他也是哈佛大学的教授和霍华德休斯医学研究所的研究员。“我们希望这些新的主要编辑将成为基因编辑领域不可或缺的一部分，基因编辑已经在生命科学和医学领域创造了如此多的希望和进步。”
刘实验室的研究生Jordan Doman和Smriti Pandey是这项研究的共同第一作者。他们指出，这项新研究始于2019年夏天，在刘实验室报告第一个主要编辑系统之前。
“这个项目早期的重点是弄清楚这个复杂的分子机器是如何工作的，以及它的偏好是什么。然后，最近，我们致力于将这种增强的理解转化为改进的工具和潜在的治疗方法，”多曼说。
优化每个组件
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希望本篇文章《研究人员优化基因组编辑工具，提升治疗应用的效率与便携性》能对你有所帮助！
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